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麻省哈佛開發基因編輯技術 有望治愈逾1.5萬種遺傳病

發布時間:2017-10-31 11:26:22

麻省理工學院和哈佛大學開發出了新的基因編輯工具

鳳凰科技訊 據《每日郵報》北京時間10月26日報道,麻省理工學院和哈佛大學的科學家開發了兩種基因編輯技術,可以用來修復引起囊腫性纖維化(Cystic fibrosis)和杜氏營養不良癥(Duchenne)等遺傳疾病的基因突變。

這兩種疾病以及約半數的人類家族遺傳病,都是由人類基因組中一個字母突變引起的,即“A”出現在了應該是“B”的地方。

新開發的基因編輯系統,能定位DNA(脫氧核糖核酸)和RNA(核糖核酸)中的最小單位,修復引發疾病的基因突變。

 

基因編輯技術示意圖

在他們開發的兩種基因編輯技術中,一種用于編輯基因中的DNA,另外一種則用于定位RNA——用于傳遞基因信息。

新的基因編輯系統適用于活體細胞,如果研究人員能把它們安全有效地用于人類患者,逾1.5萬種遺傳疾病可能有望治愈。

由麻省理工學院和哈佛大學聯合組建的博德研究院開發的這一基因編輯系統稱作“腺嘌呤堿基編輯器”(Adenine Base Editor,以下簡稱“ABE”)

ABE定位遺傳密碼中的“A”——腺嘌呤,重新排列其原子,使之轉化為“G”——鳥嘌呤。因此,ABE能將遺傳密碼中不正確的AT堿基對,改變為GC堿基對。

其他研究人員開發出了能將GC堿基對改變為AT堿基對的基因編輯工具。這些基因編輯工具,使科學家有能力改變基因組中任何突變的堿基對。

雖然研究人員把ABE稱作是一項令人激動的技術,但也承認,與從CRISPR(一種基礎性基因編輯技術)衍生出來的其他技術一樣,ABE距離在臨床上應用還有很長的路要走。

 


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